张锋团队成功开发“新款”基因剪刀

科学日报北京1月22日电(记者张)据英国《自然通讯》杂志22日发表的一篇论文，麻省理工学院-哈佛大学博德研究所小组报道了第三个能编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统。在实验中，CRISPR-Cas12b系统对靶序列显示出比众所周知的Cas9更高的特异性。

CRISPR基因编辑技术被称为生命科学领域的“游戏规则改变者”。这项突破性的技术通过一种叫做Cas9的特殊程序酶来发现、切除和替换特定的DNA部分。因此，CRISPR-Cas9是一个多功能的基因组编辑系统。

然而，Cas9并不是Cas蛋白家族中唯一的核糖核酸导向核酸酶(即一种能够切割脱氧核糖核酸的酶)。除了案例9，研究人员还发现了案例12a和案例12b。Cas12a已经被开发为基因组编辑工具，而Cas12b还没有完全开发出来，这至少部分是由于它的高温。

张峰和他的同事研究了Cas12b，因为这种蛋白质比CAS S9或Cas12a小，更容易通过病毒载体在细胞间传递。然而，具有原始结构的Cas12b将切割双链DNA中的非靶单链。为了解决这个问题，研究小组重新设计了Cas12b，以增强其在人体体温(37℃)下的活性。与Cas9相比，重新设计的Cas12b对细胞培养实验中的靶序列具有更高的特异性。

研究人员表示，要将Cas12b转化为像CAS S9一样广泛使用的工具，仍有许多工作要做，但第三个潜在基因组编辑系统的出现将为世界各地的研究人员提供更多选择。

此前，CRISPR因其巨大的商业价值引发了一场专利战。在美国专利商标局的专利审判和上诉委员会于2017年2月做出关键决定后，加州大学伯克利分校提出上诉。2018年9月，联邦巡回上诉法院维持原判，张峰的组织继续占据上风。

相关论文信息:https://doi.org/10.1038/s41467-018-08224-4