基因疗法有望助失明者恢复视力

新华社北京3月18日电美国研究人员最近在英国《自然通讯》网站上发表了一份报告，称他们开发了一种基因疗法，通过病毒载体将视黄蛋白基因导入视网膜神经节细胞，成功恢复了因视网膜变性而失明的实验小鼠的视力。

视网膜中有两种感光细胞，一种是锥细胞，另一种是杆细胞。视黄质分布在感光细胞表面，视杆细胞中的视黄质是视紫红质，视锥细胞中的视黄质是视锥蛋白。视网膜变性通常伴随感光细胞死亡，但其他细胞层，包括神经节细胞，在完全失明后仍能保持健康数十年。

眼科此前认为，如果不移植整个感光细胞信号系统，视蛋白就不能在视杆细胞和视锥细胞外发挥作用，而加州大学伯克利分校等机构的研究人员认为，所有视网膜细胞中都存在受体，视蛋白会自动连接到视网膜神经节细胞的信号系统。

研究人员将一种识别绿光受体的基因植入灭活的腺相关病毒中，这种受体是中波敏感锥蛋白。病毒可以直接注射到眼睛的玻璃体中。病毒携带基因进入对光不敏感的神经节细胞，使它们对光敏感，并向大脑发送信号以产生视觉。

研究人员最初尝试视紫红质，但视紫红质的分辨速度太慢，无法识别图像和物体。然后他们尝试了中波敏感锥蛋白，这种蛋白可以识别绿光，反应速度更快。植入这种蛋白质基因的盲鼠成功通过了人类视觉标准测试。他们可以像没有视觉问题的老鼠一样轻松绕过障碍物，并且可以在平板电脑上分辨变化超过一千倍的运动和亮度。

研究人员称，这种通过灭活病毒来传播基因的疗法可以在3年内对因视网膜退化而失明的人进行临床试验。理想情况下，他们应该能够重新获得足够的视力来四处走动，并有可能重新获得阅读或观看视频的能力。