多名院士热议生物治疗 既要积极又要有序

要形成产学研联盟，扩大学术和技术组织，尽快邀请相关审批和监管部门的专家介入研发。

-傅

近年来，基因治疗药物的研究和开发逐渐成熟。要注重成果转化，必须积极鼓励企业参与前期工作。

-魏于全

再生医学不仅是一项科学研究，也是国民经济中的一个重要产业。因此，要倡导创新，加强监管，规范报道，避免混乱。

-吴祖泽

编者按:许多人认为生物疗法是细胞疗法。事实上，生物治疗的概念非常广泛，包括基因治疗、免疫治疗、调节血管生成治疗、调节凋亡和诱导分化、小分子靶向药物、干细胞和组织工程等。

近日，在北京召开的以“积极规范生物治疗”为主题的生物治疗会议上，吴祖泽、傅、、、等几位院士出席了院士高峰论坛，从生物治疗的前沿到总体规划，逐一进行分析。对于积极的和标准的生物治疗，院士们关注什么？这份报纸特别挑选了三位学者的观点来娱乐读者。

中国工程院院士傅:

积极贯彻与严格监督并举

生物疗法的发展应该既积极又有序。

总的来说，我国*积极支持生物疗法。前总理*曾指出，干细胞研究促进了再生医学的发展，这是继药物治疗和外科治疗之后的又一次医学革命。

中国科学院和中国工程院也非常重视生物治疗。中国工程院将生物治疗作为“十二五”和2030年的重大规划，并与国家自然科学基金委共同设立了基金。大约10%的基金项目涉及生物疗法、干细胞和再生医学。科技部也在积极构建“十二五”生物治疗和干细胞临床治疗平台。学术界还通过各种学术会议、专著和向*提交的报告促进生物疗法的发展。

目前，中国在生物治疗方面有许多研究项目，发表了许多科学论文，处于国际生物治疗尤其是干细胞治疗研究发展的前沿。

然而，在中国，真正获得临床批准的生物治疗项目并不多。如果中国不进一步推动建立生物治疗项目的审批程序，将很难确保中国在这一领域的领先地位。

中国的生物疗法由于研究较早，在世界上具有一定的地位。然而，与国外相比，还存在一些差距:更多的后续研究和更少的创新性发现；有更多的单独报告和更少的多中心控制。研究分散，缺乏大规模的研究基础。临床观察现象较多，机理研究较少。缺乏具有一定规模和特色的转化医学中心和平台。

系统管理也存在一些缺陷，如法律法规不完善、多部门管理、审批难等。

正在改善的是，该国非常重视生物疗法的发展，并建立了基础干细胞研究、临床研究及其转化和应用的工业联盟、干细胞研究专家指导委员会、卫生和计划委员会干细胞临床试验和治疗重组领导小组及其专家委员会。国家也在努力推进组织工程标准化研究，目前已取得阶段性成果。

应该如何进行生物治疗？

在我看来，在生物治疗领域，科研人员、企业专家和决策者都应该重视自己的工作，做好产品、规范和标准的工作。我们还应积极、反复地提出建议，建议应具有针对性和可操作性，帮助和引导*部门，并提供科学依据。同时，要形成产学研联盟，扩大学术和技术组织，尽快邀请相关审批和监管部门的专家介入研发。在伦理条件下开展小规模实验，根据不同单位和不同治疗方法建立新的治疗模式，在管理、治疗技术、产品研发、人才培养等方面进行有益探索。

中国科学院吴祖泽院士:

再生医学给人类健康带来新希望

再生医学的核心是研究干细胞和组织再生，发展干细胞治疗、组织工程产品、诱导组织再生的智能材料、基因治疗药物、异种移植等。

就干细胞而言，如何将其理论研究成果转化为对人类有益的技术、产品或方案，成为一个完善和发达的产业，是我们密切关注的一个重要课题。

迄今为止，成体干细胞中的骨髓干细胞研究历史最长，临床应用最多，经验最丰富，主要集中在造血干细胞和间充质干细胞。

目前，干细胞可以治疗多达60种疾病。造血干细胞是最成熟的干细胞技术，间充质干细胞的临床研究主要集中在骨科、癌症、糖尿病、创伤修复、类风湿性关节炎、牙科等领域。

例如，牙周病在亚洲人群中的发病率很高。科学家发现，亲缘关系越近，干细胞的治疗效果越好。牙齿干细胞的储存不仅为保存者自身提供了健康保护，也为家庭成员共享储存细胞提供了基础。

矽肺是职业病中发病率最高、危害最严重、死亡率最高的疾病。目前的治疗方法只能改善症状，不能从根本上解决肺纤维化的问题。目前，我国对矽肺干细胞治疗的研究也取得了良好的效果。

随着干细胞治疗技术的发展，这些对公众有害的常见疾病显示出新的治疗希望。因此，研究干细胞药物和治疗方法具有重要意义，但研究干细胞药物也存在风险。

首先，质量难以保证——电池在生产、运输和储存过程中不得变质。其次，这是特色疗法。确保其优于市场上已经存在的类似药物或传统医疗方法是一个巨大的挑战，并且还必须关注当前医疗方法不能解决的适应症。第三，需要政策支持，为细胞药物申报提供途径。

就组织工程而言，虽然许多产品已经获得批准，但需要更多的时间来等待复杂器官的科学研究进展。在基因治疗药物方面，中国已有18种基因治疗制剂被批准用于临床试验。两种基因治疗药物已经上市。基因治疗药物和干细胞治疗也可以相互补充。将基因治疗药物引入干细胞进行治疗将会产生附加效应。

我国器官捐赠者太少，异种移植是目前的主要方式。科学界已经培育了转基因猪，并进行了人性化的基因改造，以减少排斥。最近，转基因猪的心脏已经移植到狒狒身上，并且已经成功运作了一年。因此，异种移植也是人类的新希望。

再生医学帮助人类实现健康的梦想。细胞医学可以治疗从头到脚的各种疾病，还可以建立各种器官，建立器官资源库或“人体器官工厂”进行移植。如果这些目标得以实现，生命可以延长，不治之症可以得到治疗。

再生医学不仅是一项科学研究，也是国民经济中的一个重要产业。要倡导创新，加强监管，规范报道，避免混乱。根据不同地区的条件，要建设有特色的工业基地。充分发挥地方卫生行政部门的政策支持，最大限度地创造财富，为当地人民健康服务。充分发挥地方开发区吸引人才的政策支持作用，充分发挥技术投资优势。(本报见习记者秦丽采访并整理)

中国科学院魏于全院士:

生物药物研发应注重成果转化

2009年，基因治疗被《科学》杂志选为世界十大科技进步之一。科学家发现，基因疗法在治疗帕金森病、遗传性眼病、肿瘤和其他疾病方面取得了良好的效果。

基因治疗是指引入遗传物质以达到干预和治疗疾病的目的。修复致病基因有两种方法:一种是取出“种子”，在体外对它们进行修饰，然后将它们还给病人；另一种是注射。截至2013年12月，已有1，779个基因治疗项目获得国际临床试验批准，其中400多个项目已进入临床试验的第二和第三阶段。基因疗法在我国有优势。全国有50多个相关的研究中心。研究重点是癌症的基因治疗，常用的方法有纳米病毒和微病毒。

近年来，基因治疗药物的研究和开发逐渐成熟。欧洲药物管理局推荐了一种基因治疗药物——格莱贝拉，用于治疗脂蛋白酶缺乏症患者。俄罗斯也批准了基因治疗药物的上市。

然而，值得注意的是，基因治疗有两个关键问题:安全性和有效性。基本问题都与治疗方法的针对性有关。为了达到靶向的目的，有多种方法，如病毒载体的基因修饰，使用纳米材料作为靶向载体等。如果基因治疗没有很好的针对性，很容易导致病人死亡。在以前的临床研究中，有一些参与实验的患者因靶向问题而死亡的案例。因此，安全是最重要的问题。

目前，我所在的研究单位已经形成了一个综合性的新药研发技术平台，在此平台上建立了从基因发现到药物研发和临床治疗的一整套技术体系，形成了一个高度整合、相互关联的“技术链”，可以完成新药的临床前评估和中试。这是集成平台的典型案例。

要注重成果转化，必须积极鼓励企业参与前期工作。以该平台为例，30多家企业参与了成果转化。由于企业的积极参与，该平台拥有了一个产业基础、一个比较完整的技术链和一个产业链。与此同时，一些产品转型的完成也能推动企业在这方面投入更多。

记者笔记

政策仍然是一个有待解决的谜。

在2014年中国生物治疗大会开幕前一小时，北京国家会议中心的会议厅已经坐满了三分之二的人，观众都坐在前排。一楼的公约登记处也排了一长队。当会议正式开始时，大厅的入口处挤满了人，甚至连观众都自带了凳子。在记者参加的大大小小的学术会议中，这是一个真正“拥挤”的热点场景。

马云曾经说过:“下一个世界首富将是健康产业！”生物疗法，尤其是干细胞疗法，作为医疗保健领域的前沿技术，已经引起了人们的广泛关注。

当会议进入院士圆桌讨论时，现场观众提出的第一个问题与干细胞治疗有关，是一个需要解决的政策问题。

天津一家生化细胞公司的观众建议，他们合作的3A医院应该申请干细胞临床基地。天津市卫生计生委表示，2013年5月发布的《干细胞临床基地管理办法》只是一个试行草案，没有相关细节，因此不适用。

观众想知道:所谓的试行稿是有效的还是无效的？

中国科学院院士吴祖泽不情愿地解释了这个本应由卫生规划委员会官员回答的问题:“2011年12月，当时的卫生部门宣布将加强干细胞研究和操作管理，并停止干细胞的临床和应用。当时，起草了三份文件，并于2013年5月发布。从2011年12月至今，大家都很热情，提出了很多意见。相关专家委员会也举行了多次讨论，目前正在等待卫生领导部门的决定。”

吴祖泽说，我们现在能做的是和我们的同事一起呼吁加快和加强生物疗法和干细胞研究的进展。

据吴祖泽介绍，2013年发布的三个相关文件分别是《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂及临床前研究质量控制指南(试行)》。这三个文件分别从干细胞的临床研究、制剂的制备和研究基地的管理等不同方面规范了干细胞的研究和应用。

但在实践中，就像这些听众一样，许多企业和医院都面临着“政策困境”。在此之前，许多专家也向记者展示了干细胞疗法采访中的两难境地:中国与国际干细胞发展的差距主要体现在:一是中国尚未建立统一的质量检验标准和质量检验验收单位，因此不能大规模应用；第二，干细胞临床研究和应用的审批程序和监管规则尚未形成。第三，一些单位进行了过度和不科学的商业投机。

国家干细胞工程与技术研究中心主任韩在此前的采访中向记者明确指出:中国尚未建立明确的干细胞监督管理责任机构，也没有形成干细胞临床研究和应用的审批程序和监测规则。

正如北科生物董事长胡感叹的那样:不管政策是好是坏，只要有明确的规则，我们就能遵守。现在的问题是没有“好坏”政策。

生物疗法的“热”和“仍然把她的半边脸藏在吉他后面不让我们看见”政策形成了鲜明的对比。记者注意到，在本次生物会议的议程上，卫生规划委员会的官员原本计划就“国内外生物治疗监管政策和解释”进行汇报。不幸的是，这份可能会给上述听众带来答案的报告没有如期进行。卫生和计划委员会的相关人员也没有出现。就像生物处理政策一样，它已经成为一个有待解决的谜。(秦丽)

(原标题:院士们关于“积极和标准化生物疗法”的激烈辩论)

《中国科学报》(第八版生物学，2014年10月21日)