美科学家利用艾滋病病毒治疗白血病

艾米丽和露西在一起。由凯莉·怀特黑德拍摄

艾米丽·怀特黑德，一个7岁的女孩，现在有足够的时间做她喜欢的事情:和露西，一只混血狗在花园里玩耍。躺在床上看她最喜欢的故事书，听泰勒·斯威夫特的乡村民谣。甚至在家练习空手翻滚和英式橄榄球式的打滚。

恐怕你无法想象这个美国女孩在2012年春天差点死于白血病。化疗后她复发了两次旧病，医生对此无能为力。

但她最终战胜了疾病。最不可思议的是，另一个臭名昭著的家伙，艾滋病毒，来帮忙了。美国宾夕法尼亚大学的科学家利用一种传染性艾滋病病毒在基因水平上对艾米丽的免疫系统进行了重新编码，杀死了她体内的癌细胞。换句话说，这种疗法让患者自身的免疫系统有能力长期抗击癌症。

这个笑容中带着深深酒窝的小女孩也在人类医学史上留下了印记，成为第一个通过艾滋病病毒转化她的T细胞疗法治愈的白血病儿童。这项成就是由宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症研究所转化医学中心与费城儿童医院合作完成的。转化医学中心主任卡尔·琼兴奋地说，埃米莉的治疗不仅证明了这种疗法的有效性，还表明它可以治疗其他癌症，如乳腺癌和前列腺癌。琼甚至希望这种新疗法最终将取代骨髓移植作为白血病的常规治疗。

当她的生命处于危险之中时，艾米丽选择了用艾滋病毒来治疗白血病

2010年5月的一天，刚刚过完5岁生日的艾米丽突然流鼻血。那天晚上，父亲汤姆下班后，他发现女儿的鼻子上仍然有深红色的血迹。

据说，这没什么大不了的，但是汤姆告诉《中国青年报》，艾米丽很少流鼻血，而且花了很长时间才止住。为了安全起见，他和妻子凯莉带着他们的孩子去了宾夕法尼亚州的好时医疗中心进行检查。医生的结果令人惊讶:他们唯一的孩子患有急性淋巴细胞白血病。这种白血病是最常见的儿童癌症，治愈率约为90%。据统计，全世界每年患白血病的人数超过30万。

然而，艾米丽的病情非常顽固，化疗对她几乎没有影响。随着疾病的复发，医生不得不增加化疗量，却发现小女孩被治愈的几率越来越低。

到2012年1月，医生不得不进行最后一次骨髓移植。当其他治疗白血病和相关疾病的方法失败时，骨髓移植是最后的希望。但是就在移植前两周，艾米丽的病复发了。由于病情缓解时间短，她不能接受骨髓移植。两个月后，医生宣布艾米丽的生命处于危险之中。

一次又一次的打击并没有让怀特黑德家族放弃。他们关注并收集所有与急性淋巴细胞白血病相关的信息。当他们看到宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的研究项目需要临床科目时，他们立即决定加入其中。艾米丽回忆当时的情况说:“这是实验性治疗，但是我的父母说我们应该尝试一些新的方法来治疗我的疾病。”

这种实验疗法听起来有点像“以毒攻毒”——用艾滋病病毒治疗白血病。来自琼团队的海外华人科学家赵告诉《中国青年报》，琼博士早在2003年就开始了这项开创性的实验。此前，他曾试图用改良的T淋巴细胞(简称T细胞)治疗艾滋病，并取得了一些成果。这一次，他用艾滋病病毒转化T细胞来治疗白血病。

t细胞是人类自身免疫系统的重要组成部分。然而，对于癌症患者，T细胞不能有效地自动识别和杀死癌细胞。然而，如果经修饰的致病性艾滋病病毒被转移到T细胞，它将具有识别和杀死癌细胞的能力。

选择艾滋病病毒的原因是目前唯一能有效和稳定地将基因转移到T淋巴细胞的载体是慢病毒载体和基于艾滋病病毒的逆转录病毒载体。该艾滋病毒载体能实现有效转导，但不能转导分裂细胞。

艾米丽是接受这种疗法的12名晚期白血病患者中的一员。美国的其他医疗中心也在试验类似的疗法，包括国家癌症研究所和纪念斯隆-凯特琳癌症中心。

“瞄准镜”和“子弹”安装在原本无法识别癌细胞的人体T细胞上，这样人体自身的免疫系统就有能力识别并杀死癌细胞

赵是T细胞工程实验室的负责人。他在史蒂文·罗森伯格领导下的国家癌症研究所工作，史蒂文·罗森伯格是美国肿瘤免疫学的领军人物。

他向《中国青年报》解释说，这一复杂的过程就像在无法识别癌细胞的人体T细胞上安装“瞄准器”和“子弹”，从而使人体自身的免疫系统能够识别并杀死癌细胞。艾滋病毒的作用是装载“视力”和“子弹”卡槽。

重新注入人体的T细胞将在人体内大量增殖，并在刺激下产生记忆性T细胞，从而形成长期免疫。对于那些治疗后病情持续缓解的患者，改善后的T细胞将在血液中保留很长一段时间，尽管它们的后期数量将少于抗癌时的数量。一些病人携带这些细胞已经多年了。

一位科学家解释道，“这些T细胞是活的药丸。至于药片，服用后会从体内排出，你必须再服用一片。”

艾米丽在2012年4月开始接受治疗。为了纪念他的新生活，这个牙齿不规则的孩子还给自己起了个绰号“艾玛”。她把她的棕色头发剪短了，因为她不喜欢刘海，她也要求在剪头发时不要留刘海。

但这种疗法差点杀了她。汤姆告诉《中国青年报》，在注射了T细胞几天后，他的女儿发高烧，血压下降了一段时间。她被转移到重症监护室。医院在4月24日晚上为他们做了最坏的准备——孩子脱离危险的可能性只有千分之一。

在分析了艾米丽的血样后，科学家们松了一口气，她的反应不是感染，而是T细胞的力量。赵解释说，这种异常反应是由T细胞在杀伤癌细胞的过程中释放大量细胞因子引起的。当时，他们发现病人体内一种叫做白细胞介素6的细胞因子含量极高。注射抗白细胞介素6抗体后，艾米丽的体温很快恢复正常。

她的健康开始好转。接受治疗一个多月后，她血液样本中的癌细胞数量大大减少。喜欢粉色和紫色的女孩开始四处走动，可以和露西玩几个小时。

到六月，艾米丽体内的癌细胞已经完全消失了。目前，她只需要每月返回医院一次进行常规检查。

谢谢你在我生病的时候陪着我，让我在你生病的时候陪着你。

艾米丽的成功故事极大地鼓舞了医学界。在宾夕法尼亚大学接受治疗的三名成人慢性白血病患者也完全康复，不再有任何疾病症状。波特·迪克森博士说他们中的两个人已经健康了两年多。4名成年患者的状况有所改善，但没有完全缓解。另一名成年患者最近才接受治疗，其疗效需要评估。一名儿童患者病情好转，但旧病复发。

琼博士说，通过基因工程生产T细胞的成本约为每人20，000美元——比骨髓移植的成本低得多。他说扩大规模将进一步降低成本。然而，他补充道，“我们的费用不包括任何利润率、设备折旧成本或其他临床护理费用和其他研究费用。”

世界制药巨头诺华公司已经从琼实验室购买了18项技术专利，并致力于开发这种治疗白血病的新方法。该公司花了2000万美元(1.2亿人民币)在宾夕法尼亚大学建立了一个研究中心，将这种疗法推向市场。

诺华肿瘤公司总裁埃尔韦·霍佩诺特称这项研究“非常棒”，并表示如果早期结果有效，这项研究将彻底改变白血病和其他血液癌症的治疗。研究人员称，同样的方法，即重新编码患者的免疫系统，最终可能被用于治疗肿瘤疾病，如乳腺癌和前列腺癌。

然而，这种处理方法仍需改进。赵在接受《中国青年报》采访时坦言，CD19是改良后的T细胞的主要成分，它会杀死血液中的另一种免疫细胞——B细胞。这意味着患者将患有体液免疫缺陷，需要终生定期注射免疫球蛋白以维持正常的免疫功能。

对于科学家和患者来说，最理想的治疗方法是最大限度地提高安全性。为了实现这一目标，赵和琼团队的50多名研究人员也在积极努力。他们正在研究将“瞄准器”和“子弹”的核糖核酸转染到T细胞上。这位重庆第三军医大学的毕业生于2009年加入了琼的实验室，专攻T细胞的核糖核酸转染。

现在，汤姆告诉《中国青年报》，艾米丽已经在八月回到学校继续她的二年级课程。"她适应得很好，很高兴回到朋友身边。"尽管成绩很好，她每个月读大约50本书，但她开玩笑地坚持说她最喜欢的科目是午餐和休息。

万圣节刚过，小女孩买了一张大大的彩色贺卡，上面写着“谢谢”，专门送给她的父母。她用歪歪斜斜的笔迹写道:“谢谢你在我生病的时候陪着我，让我在你生病的时候陪着你！”(原标题:艾滋病帮助白血病患者投降)