新基因疗法成功挽救淋巴瘤患者

科学日报北京10月30日电(记者顾刚)德国弗赖堡大学医院首次采用新型基因疗法治疗弥漫性大细胞淋巴瘤，取得了巨大成功。通过所谓的CAR-T细胞疗法，在实验室中对患者的免疫细胞(即淋巴细胞)进行遗传修饰，以便识别和抵抗癌细胞。治疗后的初步检查显示效果良好。

第一个接受治疗的患者患有弥漫性大细胞淋巴瘤，如果不及时治疗，将很快死亡。该女性患者以前曾接受过淋巴肿瘤的强化治疗，但癌细胞仍迅速恢复。弗莱堡大学医院第一内科主任医师莱因哈德·马克说:“在这种情况下，长期癌症控制对治疗来说是一个严峻的挑战。”。该患者在使用卡氏T细胞后没有检测到癌细胞。"

研究表明，在大多数情况下，这种良好的反应会使癌症在很长一段时间内得到控制。第一内科主任贾斯特斯·杜斯特说，第一个成功的病例证实了这种治疗方法已经达到了它的目的。“我们正在使用CAR-T细胞作为一种非常有效的武器，尤其是在对抗白血病方面。我们坚信，这种方法也可能对其他类型的肿瘤有效。”

人类免疫系统有许多杀死癌细胞的武器，但它有时无法识别变性细胞。在某些情况下，医生可以使用病人的T淋巴细胞。基因疗法用于将筛选出的新的“嵌合抗原受体”(CAR)引入到T淋巴细胞表面，然后将改变的细胞移植回患者体内。这些细胞将被激活，并对肿瘤细胞进行靶向破坏。

杜斯特强调，这种基因疗法的巨大潜力也将被某些风险和副作用抵消。例如，在细胞激活的情况下，细胞因子中的信使物质可能被释放，引起炎症反应，例如高烧。此外，大脑功能可能会经历暂时的和完全可逆的变化。因此，综合内科、神经内科和重症监护在治疗过程中至关重要。“只有当肿瘤学、神经病学、重症医学和移植医学达到最佳协同时，才能提供这种疗法”。

迄今为止，在德国，CAR-T细胞疗法仅被批准用于几种形式的白血病和淋巴瘤，并且通常仅用于对标准疗法无效的患者。弗赖堡大学医院基因治疗研究所所长托尼·凯特曼领导的团队正在探索一个更安全地实施CAR-T细胞治疗的欧盟重大项目。他说，如果治疗的安全性能够得到提高，那么就可以使用更多的方法来治疗患者，并将它们应用于其他癌症。