瑞德西韦获批成为孤儿药

抱有很高期望的雷德格雷夫最近看到了另一个发展。

3月24日，美国食品和药物管理局官方网站显示，吉利科技正在研发的新型抗病毒药物瑞奇威被授予冠状病毒疾病孤儿药资格(COVID-19)。

什么是孤儿药？

孤儿药是指一些专门用于治疗或治疗罕见疾病的药物。

罕见疾病是指占总人口0.65%的患者数量。-1 & permil；疾病。

然而，世界各国根据自己的情况在鉴别罕见疾病的标准上存在一些差异。例如，美国定义一种病人少于20万的疾病。欧洲被定义为发病率低于1/2000的疾病。

我国对罕见疾病没有明确的定义，但普遍的共识是，成人患病率低于1/500，000，新生儿发病率低于1/10，000的疾病可被定义为罕见疾病。

此外，由于患有罕见疾病的患者数量少，新药研发成本高，制药研发公司往往不愿意为罕见疾病的研发投入巨额资金，以考虑利润和投资回报。

为了鼓励针对罕见疾病的药物，美国食品和药物管理局于1983年开始为孤儿疾病的研究项目提供绿色通道，以加快审批程序。

值得注意的是，根据美国1983年颁布的《孤儿药物法》，美国食品和药物管理局向开发“罕见疾病”疗法的制药公司提供7年的市场垄断期，这种保护不受专利的影响。

在此期间，该药物只能由原研发企业独家生产和销售。美国食品和药物管理局将不再批准其他具有相同适应症的药物上市，仿制药的申请也将被禁止。

此外，还将提供优惠的税费政策、专项研发资金支持、快速评估政策、新药申请费减免、药物研究和实验设计援助等。

换句话说，这次美国食品和药物管理局对瑞迪西维尔的孤儿药认证意味着吉利将有权独家保护瑞迪西维尔，7年的市场垄断期进一步阻止其他仿制药制造商提供反仿制药。

应该强调的是，孤儿药物的鉴定并不意味着它们已被批准上市。药物列表仍必须通过临床试验数据来验证其疗效和药物安全性。

雷德格雷夫满怀希望

拉迪卡最初用于预防埃博拉病毒感染，但其效果并不显著。

早在2015年，美国食品和药物管理局(FDA)就已经对用于埃博拉病毒适应症的雷泽韦孤儿药进行了鉴定，但由于雷泽韦治疗埃博拉病毒的三期临床试验失败，该药未能获准上市。

新冠状病毒爆发后，研究人员发现动物模型已经证明该药物具有体外和体内抗具有类似结构的冠状病毒(如MERS和非典)的活性，因此对新冠状病毒的治疗也寄予了很大希望。

1月21日，中国科学院武汉病毒研究所申请了一项中国发明专利，该专利是关于使用雷得昔韦对抗新的冠状病毒。这一“先发制人登记”的行为引起了广泛的争议。(详见雷锋上次报告)

2月1日，《新英格兰医学杂志》(NEJM)在一个简短的报道专栏中报道了美国首例新型冠状病毒成功治愈的确诊病例。

文章称，新型冠状病毒感染者经隔离治疗后病情恶化，使用瑞奇威后立即见效。

当时，里奇韦公司还没有在美国获得批准，其依据是“同情用药”原则(指的是对患有严重或危及生命疾病的患者使用仍处于临床试验之外的研究阶段的药物)。这是国际社会面对突发重大疫情时普遍采用的原则)。医生用它来治疗第一个确诊的病人，但是效果并不明显。

2月3日，瑞奇威匆忙在中国开展第三期临床研究。两组试验都是随机的“双盲试验”，结果预计在4月初公布。

2月5日下午，科技部在武汉金印滩医院召开“2019年新型冠状病毒感染的拉德克利夫治疗研究”应急研究项目启动会。相关专家在启动会上表示，第一批感染新型冠状病毒的肺炎患者将于2月6日开始服药。

目前，包括韩国、日本、法国等9个国家已开始瑞奇威治疗新发肺炎的临床试验。然而，值得注意的是，尽管里奇韦公司在对付冠状病毒方面显示出了希望，但并不能保证它能通过临床试验。

回顾2003年特定药物的审批流程，我们可以看到，我国首个治疗非典的特定药物——人抗非典特异性免疫球蛋白于2003年7月28日发布，但在2004年8月9日被批准紧急使用。

也许正如紫藤知识产权集团高级知识产权顾问兼项目总监赵有斌所说:

尽管瑞奇威具有孤儿药的地位，但它只会加速临床试验各个方面的审批。在最终上市之前，它仍然需要经过严格的临床试验程序。

原标题:“人民的希望”红石被批准为孤儿药:独家7年