俄研究用新方式改善基因疗法效果

新华社莫斯科6月2日电(记者栾海)如何使治疗性遗传物质顺利通过靶细胞内外膜，避免细胞器分解，是基因治疗成功的关键。俄罗斯研究人员发现，用一种蛋白质制造一艘“密封船”来运输少量的遗传物质，有望取得更好的治疗效果。

将外源遗传物质如核糖核酸或脱氧核糖核酸植入细胞的过程称为“转染”。先前的研究发现，用特定的“小干扰核糖核酸”转染靶细胞可以抑制细胞核中的“问题基因”，使这些基因无法引导有害物质的产生。为了使小干扰核糖核酸顺利地穿透靶细胞的内外膜并发挥其功效，研究人员试图制造各种可生物降解的“密封舟”——阳离子脂质体，它可以包裹遗传物质，但转染效果并不稳定。

俄罗斯联邦医学和生物机构下属的莫斯科免疫研究所的专家最近在荷兰期刊《胶体和表面部分B:生物界面》上发表了一篇论文。他们说，为了探索上述转染效果的优点和缺点，他们用不同的氨基酸分子和含有荧光物质的胶原二肽、三肽和四肽制作了“密封舟”，用不同量的小干扰核糖核酸填充它们，然后用这种复合物转染来自人胚胎肾细胞的细胞。

结果表明，三生肽是最有效的材料，其转染效率是四生肽脂质体的20倍。

研究人员表示，脂质体“密封容器”中的小干扰核糖核酸应该保持少量。如果填充量过大，大量的小干扰核糖核酸将难以及时从脂质体内壁脱离，从而影响其穿透力，更容易被细胞器分解。

参与研究的库鲁库瓦说，在了解了影响小干扰核糖核酸转染靶细胞的因素后，研究小组将进行更多的实验，探索这些因素是否会在相关的基因治疗动物实验中发挥这样的作用，从而递送具有更好转染效果的药物。