新药一定比老药更好？

“新的”和“改进的”用于太多的营销活动。我们甚至默默地接受“新”必然与“改进”相关。然而，如果宣传的目标是新药，不要毫无疑问地接受它们。对于一种特定的疾病，大多数新药并不比现有的最佳药物更好。

《英国医学杂志》最近发表了一篇相关论文，题为“新药:我们什么时候犯错误以及我们如何做得更好”。作者分析了2011年至2017年德国监管机构批准的216种药物，其中152种为新开发药物，64种为新用途药物。分析显示，只有25%的新药比成熟药物具有“相当大”或“显著”的优势。高达58%的药物在降低死亡率、缓解症状、减少副作用和提高生活质量方面不能给人们带来明显的额外好处。

“这并不意味着没有额外的好处，”上述论文的第一作者贝蒂·威瑟勒在一次采访中说。“这只能表明我们没有证据，要么根本没有研究，要么研究质量差。”然而，分别用于治疗精神障碍、神经障碍和糖尿病的药物中只有6%和17%具有某些额外的益处。她和她的同事写道，结果是“惊人的”。

威瑟勒和该报告的共同作者都在为德国卫生保健质量和效率研究所工作，该研究所被称为卫生技术评估(HTA)。当德国卫生系统决定是否为一种新药付费时，该机构将提供建议。巴尔的摩非营利组织医疗技术政策中心的肖恩·突尼斯说，目前许多国家都在努力应对不断攀升的新药价格，在这个过程中，HTA的力量变得“巨大”在美国，HTA的工作方式略有不同，他解释道:“如果付款人认为一种新药相对于现有药物没有任何优势，他们会采取一些措施。例如，要求使用者首先使用更便宜的药物。”美国保险公司和医疗补助计划经常坚持这种“逐步疗法”

在一些国家，HTA将要求证明新药能够胜过现有的标准疗法。在这方面，德国的HTA可能是最苛刻的。然而，这一要求并不总是符合现实。首先，相关研究可能需要很长时间，成本极高，甚至不能保证成功。美国生物技术公司“认知疗法”的董事长兼首席执行官肯·莫克(Ken Moch)表示:“他们专注于以低成本获得差异化的新药，但他们缺乏对新药开发背后的经济逻辑的理解。”他还说，要求测试来证明新药的优势，甚至可能使制药公司对开发新药失去兴趣。

这正在发生。大型制药公司正越来越多地关注尚不存在优质药物的领域，如罕见疾病和晚期癌症。对抗药物通常是第一次进入市场，没有价格上限，通常以光速通过美国食品和药物管理局的批准，可用数据有限。当试验证明肿瘤可以减少30%时，许多新的抗癌药物被批准，尽管这些药物还没有被证明能提高存活率。

突尼斯认为，由于审批速度加快，“大量风险和收益具有很大不确定性的药物通过了审批”。事实上，除了在批准前进行直接药物对比试验，还有其他解决方案。例如，监管者和支付者可以要求进行上市后研究，以跟踪药物的有效性。然而，这一步经常被忽略。

突尼斯医疗技术政策中心采用了另一个计划。去年，该机构召集了所有参与血友病实验性基因治疗的各方(7家药品制造商、患者团体、监管机构、HTA机构等。)同意制造商在批准前可以实现的一系列目标。例如，患者需要减轻慢性疼痛并监测他们的心理健康，同时监测出血事件的频率。这样做，各方的利益得到了很好的协调。

如果制药公司都使用相同的方法来衡量新药的有效性，就有可能对不同的产品进行比较。病人和医生不会被蒙在鼓里。

大多数新药不一定比旧药好？