“垃圾基因”或可治疗心脏病

加州大学洛杉矶分校和霍华德·休斯医学研究所的科学家最近发现，LeXis，即“垃圾DNA”，并非毫无价值，可能被用于治疗心脏病。研究结果最近发表在《循环》杂志上。

研究人员已经成功地使用了一种抑制胆固醇水平的基因作为治疗方法来减少由家族性高胆固醇血症引起的血小板增多症。在临床前期实验中，研究人员发现LeXis基因可以降低胆固醇和动脉闭塞，而且这种治疗方法似乎还能减少肝细胞中的脂肪堆积。

家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，也称为家族性高β脂蛋白。临床特征为高胆固醇血症、特征性黄瘤和早发心血管疾病家族史。

LeXis基因属于一组独特的基因，一直被认为是“垃圾DNA”，因为科学家认为它们没有作用。然而，来自人类基因组计划的证据表明，像LeXis这样的基因实际上是活跃的。这些基因被称为长链非编码核糖核酸，是生物学的热点之一。

研究人员想测试基因LeXis的单次注射是否能减缓心脏病的发展。为此，他们给老鼠注射“LeXis”并设立一个对照组，然后给老鼠喂食高盐高胆固醇食物15周——相当于快餐汉堡和薯条。研究人员随后测量了心脏病的进展。

尽管以前的研究已经表明了核糖核酸的重要性，但这是核糖核酸首次用于基因治疗来治疗人类疾病。“垃圾基因”可能有助于将来治疗家族性高胆固醇血症和其他难以治疗的疾病。

接下来，研究人员将在大型动物身上证实这一发现，并结合目前可用的疗法对该疗法进行测试。(李)

《中国科学报》(2017-08-31，第6版《前沿》)