全球首例人体内基因编辑试验实施

中新社北京11月19日电(记者张)美国《科学》杂志17日在线版报道了人类医学史上的一个里程碑:科学家首次尝试直接编辑人体内的基因。他们将基因编辑工具注入一名44岁患者的血液中，通过永久改变基因来治愈严重的遗传疾病。

临床试验在旧金山的加利福尼亚大学完成。受试者是44岁的亨特综合症患者布莱恩·马德雷。亨特综合征是一种罕见的危及生命的遗传性疾病，由基因突变引起。患者细胞的代谢废物不能被分解，在组织和器官中积累，并最终产生功能障碍。

Madre接受的基因编辑工具是锌指核酸酶，而不是受到广泛关注的CRISPR。与后者相比，锌指核酸酶“资历”更早，被认为是第一代基因编辑工具，定位序列更长，操作相对复杂，基因编辑的准确性更高。

在这种治疗中，非致病性性腺相关病毒将携带两个锌指核酸酶和一个正常基因直接进入患者的肝细胞。到达后，锌指核酸酶会准确地找到“工作位置”，像剪刀一样切断双链DNA，并让它们充满正常基因。通过DNA的自我修复机制，原始DNA片段将接受新的正常基因。

在以前的“基因疗法”中，科学家在培养皿中编辑人类细胞，然后将它们注射回人体，而不是直接编辑病人的DNA。然而，以往的治疗也存在治疗范围有限、局部效果不持久的问题。新疗法的结果将在三个月内得到证实。一旦成功，它将推动基因治疗进入全面发展阶段。

目前，这一试验引起了一些担忧:虽然锌指核酸酶的安全性已经得到了检验，动物模型也获得了良好的反馈，但仍会有意想不到的副作用。然而，参与批准该项目的美国国家卫生研究院的官员说，到目前为止，没有证据表明这种疗法是危险的，所以他们不应该害怕。

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