南开大学研创抗脑胶质瘤新药 已在澳洲临床试验

新华社天津10月13日电(记者张道正)记者13日从南开大学获悉，南开大学药物化学与生物国家重点实验室新研制出一种新的抗神经胶质瘤药物，给全球神经胶质瘤患者带来了好消息。目前，这种具有完全自主知识产权的新药已进入澳大利亚进行临床试验，并获得了10多个国家的专利保护。

脑胶质瘤是最常见的颅内恶性肿瘤之一。由于其恶性程度高、发展迅速、复发时间短、手术放疗难以根除，已成为世界性的医学问题。治疗这种癌症的最大困难是药物很难进入大脑。这也使得神经胶质瘤患者不得不面对“没有药可用”的绝望。

南开大学药物化学与生物国家重点实验室的陈悦教授团队自主研发了一种新的抗神经胶质瘤药物——ACT001，它能突破血脑屏障，进入大脑，选择性杀死肿瘤干细胞。该药物拥有完全独立的知识产权，在原料提取和药物制备方面处于世界领先地位，有望成为人类对抗神经胶质瘤的“新武器”。

越来越多的科学研究发现，癌症干细胞是大多数癌症发生、发展、复发、耐药和转移的根本原因。目前临床上使用的药物治疗和放射治疗仅针对普通癌细胞，不能选择性杀死肿瘤干细胞。国际*学术期刊《自然》报道的一项研究指出，一种名为“小白菊内酯”的化合物对癌症干细胞具有选择性杀伤作用。

“看了这份文件后，我想知道我是否能对这种化合物进行化学修饰，以开发针对癌症干细胞的药物。事实上，用发烧药作为内服药是非常困难的。”陈悦告诉记者，拟除虫菊酯原料来源困难、价格高、稳定性差、易降解、水溶性差，且难以溶于人体血液，极大地限制了其制备。

面对这些困难，陈悦团队展开了深入的研究。经过大量的实验分析，他们最终发现中国特有植物白玉兰的根皮可以代替菊花提取拟除虫菊酯，提取率稳定在5%-6%，成本约为每公斤5000元。这项工作不仅大大降低了拟除虫菊酯的国际价格，而且在制备技术上领先世界。

随后，陈悦的团队通过全合成和半合成的方法改进了除虫菊素的化学结构。该改性化合物具有良好的水溶性，可口服给药于血液中。稳定性也提高了7倍，实现了药物在人体内的缓慢释放，药物浓度得到很好的控制，解决了安全性和有效性的问题。

受西欧传统草药小白菊和本草纲目中辛夷药效记录的启发。陈悦团队试图将这种改进的化学物质应用于动物脑癌测试。结果表明，该化合物的抑瘤率高达87%，生存期延长172%以上。

最令人惊讶的是，药物在大脑中的浓度是在血液中的1.8倍。然而，治疗脑胶质瘤的最佳药物替莫唑胺在脑中的浓度仅为血液浓度的40%。这意味着ACT001已经成为一种罕见的可以进入大脑的抗肿瘤药物。

陈悦透露，ACT001已进入澳大利亚临床试验的第一阶段，并已获得10多个国家的专利保护。中国在该领域的药物研发优势已经结束，并牢牢占据主导地位。ACT001的产生有望为解决胶质母细胞瘤这一世界性医学难题提供一种新的治疗方法。(结束)