基因疗法，治好“不可治愈”的癌症

最近，英国研究人员利用基因疗法成功治愈了一名患有抗药性白血病的一岁女孩，成为全球首个用免疫细胞疗法治愈“不可治愈”癌症的病例。

这个名叫蕾拉·理查兹的孩子在伦敦市中心的大奥蒙德街医院接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面处于领先地位。经过几个月的隔离治疗，蕾拉已经摆脱了癌症，在家里恢复得很好。医生认为她的治疗结果是“一个奇迹”。专家还表示，这代表着白血病治疗向前迈出了一大步。

仅仅14周前，蕾拉被诊断出患有癌症。断奶后不久，她出现了心跳加快的症状。验血证实，蕾拉患有一种侵袭性急性淋巴细胞白血病，这是最常见的儿童白血病。

医生给她进行了几轮化疗，随后进行了骨髓移植，试图帮助她摆脱癌症，但七周后，她的家人被告知蕾拉的癌细胞已经复发。

医生告诉蕾拉的父母，没有办法拯救蕾拉，并建议进行临终关怀。但是蕾拉的母亲丽莎·福利说她不想放弃，并要求医生尝试各种方法，甚至是那些从未在人类身上做过试验的方法。后来，医院专家告诉家人，他们正在开发一种新的实验疗法。

科学家使用一种新的基因编辑技术来操纵免疫细胞对抗白血病。他们使用“分子剪刀”来编辑基因以产生程序免疫细胞来捕获和杀死耐药白血病。这种疗法以前只在实验室老鼠身上试验过。因此，医学伦理委员会召开紧急会议，批准在蕾拉使用这种新疗法。

蕾拉的父亲阿什丽·理查兹是一名30岁的司机，她说:“这种疗法从未应用于人类。听起来很可怕。但是尽管有风险，我们仍然想尝试这种治疗。她病得很重，我们必须做点什么。”

蕾拉被注射到一小瓶1毫升的Ucart19转基因细胞中。正如医生所料，她出了皮疹，但其他一切似乎都很好。几周后，蕾拉的父亲打电话给她的母亲，说顾问已经得到了治疗结果。

“我原以为这是个坏消息，”蕾拉的母亲说，“但后来他说基因编辑的细胞起作用了，我们都高兴得哭了。”

理查兹先生说:“虽然她现在很好，但我们不知道将来会发生什么。目前，她仍需要每月检查一次骨髓细胞，她可能需要药物来度过余生。”福利女士说:“我们非常幸运地在正确的时间和地点得到了这瓶细胞。我希望蕾拉能保持健康，这种新的治疗方法能帮助更多的孩子。”

蕾拉负责骨髓移植的医生兼戈什医院主任保罗·维斯教授说:“这是我们第一次在人类身上使用这种疗法。我们不知道它是否会起作用，什么时候会起作用。当我们知道它会起作用时，我们都疯了。你知道，她的白血病非常严重，能有这样的疗效真是个奇迹。”

伦敦大学学院儿童健康研究所的细胞和基因治疗教授、大奥尔蒙德街医院的免疫学顾问瓦西姆·卡西姆说:“我们只对一个非常强壮的小女孩使用过这种疗法。我们也必须对它是否适合所有的孩子保持谨慎。然而，这是新基因工程技术的一个里程碑，对这个小女孩的治疗效果令人惊讶。如果能够复制，它代表着在白血病和其他癌症治疗方面向前迈出了一大步。”