基因编辑人体临床试验将在美国启动

新华社华盛顿12月3日电(记者周舟)美国一家基因编辑公司最近宣布，将启动一项临床试验，利用CRISPR基因编辑技术治疗某些遗传性眼病。相关申请已被美国监管机构接受。

据报道，在该临床试验中，基因编辑的目标是先天性黑蒙患者眼睛中的感光细胞，其是体细胞而不是生殖细胞。体细胞的遗传信息不会传递给下一代，因此不涉及伦理问题。

这种疗法，即EDIT-101，是由美国Editas医疗公司和Eljian公司联合开发的。埃迪塔斯医疗公司在一份声明中称，这种疗法“有望成为世界上第一种利用克里斯普技术在人体内进行治疗的疗法”。

声明称，美国食品和药物管理局已经接受了该公司的临床试验申请，允许其使用Crispr技术治疗Leber先天性黑蒙10型患者。

利伯先天性黑蒙是一种由多基因突变引起的遗传性视网膜变性疾病。这是儿童先天性失明的最常见原因。它影响到世界上每10万名儿童中的2到3名。其中，10型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的20%-30%。目前，利伯氏先天性黑蒙症尚无有效的治疗方法。

根据计划，该临床试验将招募10至20名患者来测试EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。