抗癌药或能使帕金森氏症患者重新行走
科普小知识2022-07-14 18:32:42
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一种昂贵的抗癌药物可能会逆转晚期帕金森氏病,让一个小型临床试验的参与者多年来第一次说话和走路。尽管帕金森氏病有许多治疗方法,但如果得到证实,这将是第一次有药物对帕金森氏病的病因起作用。
“我们看到帕金森病晚期患者已经康复。”华盛顿乔治敦大学医学中心的沙尔贝尔·穆萨领导了这项临床试验。
穆萨说,这种名为尼洛替尼的药物通过加强大脑自身的“垃圾处理系统”来清除帕金森病患者大脑中积累的蛋白质。这些蛋白质被认为会引发脑细胞死亡,这些脑细胞会产生多巴胺这样的分子,而多巴胺是运动和其他功能所必需的。
尼洛替尼已被批准用于癌症治疗。它阻断了一种驱动慢性髓性白血病发展的蛋白质,并阻断了另一种破坏溶酶体的蛋白质。溶酶体是破坏有害蛋白质的细胞结构。穆萨认为尼洛替尼可以释放更多的溶酶体,使后者在去除与帕金森病相关的蛋白质方面做得更好。
对动物的测试显示了良好的前景,所以穆萨和他的团队成员招募了12名志愿者进行小型临床试验。这些志愿者患有帕金森氏病,或者类似的被称为路易痴呆的症状。
尽管所有志愿者在实验开始时都处于高级阶段,其中三人不能说话,但服用尼洛替尼后,所有症状都开始改善。
“它看起来美得令人难以置信。我希望我错了。”英国桑威尔和西伯明翰医院的卡尔·克拉克说。
“如果它真的能逆转帕金森病,我们将进入一个重大的转折点。但我对此表示怀疑。”伦敦大学国王学院的卡罗·雷说,“我会说,‘等着听消息。"(宗华)
《中国科学报》(国际版,第二版,2015年10月20日)