美国首次对人类胚胎开展基因编辑

根据麻省理工学院技术评论杂志网站7月26日的报道，美国俄勒冈健康与科学大学(OHSU)的研究人员已经使用CRISPR技术对大量单细胞胚胎的DNA进行基因编辑。这是美国首次对人类胚胎进行基因编辑研究。

美国首个人类胚胎基因编辑研究

OHSU科学家舒克拉特·米塔利波夫领导了这项研究。他拒绝对实验结果发表评论，并表示还没有最终决定是否出版它。但是实验组的其他科学家证实他们确实使用CRISPR技术来编辑人类胚胎。“据我所知，这是美国第一次对人类胚胎进行基因编辑研究，”实验小组的核心成员、索克生物研究所的成员吴军告诉媒体。

出生于哈萨克斯坦的米塔利波夫是灵长类胚胎干细胞研究领域的领军人物，多年来取得了许多突破性的成就。2007年，由他领导的研究小组第一次克隆了猴子，然后用不同猴子的细胞制造出猴子的混合胚胎，植入雌性猴子体内并成功繁殖。2013年，他的实验室通过克隆技术生产了人类胚胎，这可以作为一种新的方法为特定患者生产干细胞。

尽管经过编辑的胚胎在实验室中只发育了几天，而且没有植入子宫，但这项研究被认为在两个方面取得了新的突破:第一，实验中的胚胎数量最多，超过了此前其他国家科学家编辑的胚胎数量；其次，实验证明CRISPR技术在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因方面既安全又有效。

证明CRISPR编辑胚胎是安全有效的。

在人类胚胎基因编辑的研究中，科学家的主要目的是证明他们能够消除或纠正导致地中海贫血等遗传性疾病的基因。这种“生殖基因工程”技术，一旦患病儿童的基因被改造，这些变得正常的基因可以通过生殖细胞传递给后代，不仅从“标准”上治愈疾病，而且从“根源”上消除病因。

然而，在去年报道的一些胚胎编辑实验中，由于胚胎数量有限，实验结果表明CRISPR编辑胚胎不仅会带来遗漏效应，还会在错误的位点编辑基因，这是“不安全的”。所有胚胎细胞的目标DNA都不能被编辑，并且一些没有被成功编辑的细胞是“混合的”，这意味着CRISPR在编辑胚胎时是无效的，并且不能被100%编辑。

米塔利波夫团队的实验推翻了上述结论，证明CRISPR技术可以完全避免在编辑胚胎时遗漏目标和未编辑细胞“混杂”的副作用。一位熟悉这项研究的内部人士表示，他们已经利用携带基因突变的男性生殖细胞在体外培育了数十个胚胎，胚胎数量超过了之前的研究规模。“他们原则上证明了CRISPR通过将可编辑基因的化学物质注入卵细胞来编辑胚胎是完全可行的，卵细胞将很快开始受精形成胚胎。这项新研究比以往任何类似的研究都更进了一步。”

这项研究符合美国科学院的报告倡议。

多年来，当其他国家的科学家相继公布胚胎编辑这一有争议的领域的实验结果时，美国科学家只能怀着复杂的心情旁观。他们不是惊讶就是嫉妒，有时会警告可能的风险。一些批评家担心这种编辑生殖细胞的实验会为“设计婴儿”打开大门，并通过基因增强编辑技术给孩子带来一些特殊技能。

然而，米塔利波夫团队这次对人类胚胎的编辑完全符合美国科学院今年2月发布的推荐报告。该报告首次允许“婴儿设计”使用CRISPR技术对胚胎、精子或卵子等生殖细胞进行基因改造，但目的是预防先天性遗传疾病。该报告还禁止将基因编辑技术用于基因增强的目的，即超越治疗界限来改善外观或智力，这将导致社会不公。

在美国，国会禁止使用经过编辑的胚胎进行任何人工授精来生孩子。美国卫生与公众服务部颁布了一项法律，禁止批准任何此类临床试验。尽管美国官员出于宗教和伦理目的设置了各种障碍，米塔利波夫的研究这次“浮出水面”，表明“潜在的”美国科学家一直在关注和实践基因编辑婴儿的设计，他们不愿意落后。