CRISPR/Cas9发现治疗艾滋病新靶点

根据《自然遗传学》19日在网上发表的一项研究，美国科学家利用CRISPR/Cas9基因编辑技术发现了一种人类免疫缺陷病毒(艾滋病毒)感染不可或缺的新型基因，这种基因可以预防艾滋病毒感染，但不会影响细胞活力，使其成为药物或基因治疗靶点的有希望的候选者。

艾滋病毒是艾滋病的起因。通过破坏人类的T淋巴细胞，它进一步阻断细胞和体液免疫过程，导致免疫系统瘫痪，导致各种疾病“肆虐”患者，最终导致艾滋病。由于人类免疫缺陷病毒变异极其迅速，人类很难开发出特异性疫苗，因此至今还没有有效的治疗方法，这对全世界的人类健康构成了极大的威胁。

这一次，怀特海生物医学研究所、哈佛-麻省理工学院贝尔德研究所和马萨诸塞州总医院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。t细胞是艾滋病毒的天然储存库。在这个T细胞库中，人类基因组中的大多数基因被一个接一个地灭活(一种基因治疗策略，通过干扰某些致病基因在DNA或信使核糖核酸水平上正常表达的转录、翻译和其他环节来阻断某些致病基因的表达和功能)。随后，研究小组用艾滋病毒感染这些细胞，并筛选出突变后能使细胞对艾滋病毒感染免疫而不影响正常细胞功能的基因。

在这项研究中，研究小组一共发现了5个这样的基因，其中两个已知与艾滋病毒感染密切相关。还有3个新基因表现突出，它们的发现已分别在随后的功能实验和从健康人供体分离的T细胞中得到证实。

以前，研究人员使用传统技术来筛选在艾滋病毒感染中发挥重要作用的宿主因素，并确定候选目标，但不同筛选方法之间几乎没有重叠。这项研究的结果可能为抗艾滋病治疗带来高效的潜在目标。