基因编辑加速迈向临床应用

新华社华盛顿8月22日电摘要:基因编辑加速临床应用

新华社记者林

本月，科学家宣布成功修改人类胚胎中肥厚型心肌病的致病基因，随后通过基因编辑诞生了世界上第一只对器官移植没有“毒性”的猪。上个月，美国一个专家委员会以10比0的投票结果建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法...

在新一代基因编辑工具(尤其是Crispr)的推动下，新的基因疗法正加速向临床应用发展。

值得关注的四个热点

基因编辑在许多领域都有巨大的应用潜力，其中之一就是遗传性疾病的治疗，尤其是单基因遗传病。据估计，约有10，000种疾病是由单个基因突变引起的，其中大多数是遗传性疾病。筛选出有问题的受精卵可以帮助一些婴儿避免遗传疾病。但是当所有受精卵都有问题时，唯一的办法就是基因编辑。

目前，科学家们已经对各种遗传病进行了基因编辑的临床前研究，包括血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血、杜兴肌营养不良、慢性肉芽肿病、Crygc基因引起的白内障、囊性纤维化、遗传性酪氨酸血症ⅰ型等。

在癌症治疗中，基因编辑和免疫疗法的结合也很受欢迎。业内人士预测，它有望在不久的将来进入临床应用。免疫疗法有多种形式，其中一些使用基因修饰的免疫细胞，这些细胞在被注射到患者体内后有可能寻找并杀死癌细胞，因此也被称为“活药物”。

中国科学家进行了肺癌基因编辑试验，而瑞士诺华公司、美国凯特制药公司和朱诺号治疗公司是嵌合抗原受体T细胞疗法的领导者。今年7月，美国食品和药物管理局专家委员会一致建议批准诺华公司的CAR-T疗法，以治疗复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，为美国第一个基因疗法的批准铺平了道路。

基因编辑也有望在艾滋病治疗领域大放异彩。抗逆转录病毒疗法的普及大大延长了艾滋病毒携带者的寿命，但它不能治愈艾滋病。现在，基因编辑向人们展示了治愈艾滋病的希望。许多实验室从事治疗艾滋病的基因编辑研究，一些研究小组已经从人源化小鼠的多个器官和组织中有效地消除了人类艾滋病病毒。

基因编辑也有助于实现异种移植，解决全球移植器官短缺的问题。哈佛大学的乔治·丘奇和他的学生杨鲁汉最近报道，在Crispr工具的帮助下，他们培育出了世界上第一批没有内源性逆转录病毒的小猪，成功地解决了异种移植中异种病毒传播的潜在风险。

此外，Crispr还用于发现和识别新的药物靶点。专家还认为，它将成为现代农业科技中作物育种的重要工具。

亟待解决的三大问题

目前，世界各地的大量研究团队正在使用基因编辑技术来推广基因治疗。许多基于CRISPR的初创公司正致力于临床应用，许多制药巨头也参与其中。美国再生医学联盟的统计数据显示，仅今年第一季度，全球对基因治疗的投资就超过了10亿美元。

基因编辑的发展比人们想象的要快得多。如何确保这项新技术的安全使用？如何正确对待相关的伦理问题？如何正确监督，引导其负责任的积极发展？这些问题也引起了世界各地科学家的热烈讨论。

在科学领域，基因编辑可能会带来一些意想不到的问题。例如，CRISPR的发明者之一、中国科学家张峰的团队最近发表了一项研究，指出不同个体之间存在巨大的遗传变异，这可能会影响CRISPR的精确编辑。今年早些时候，美国的朱诺治疗公司也因几名患者出现脑水肿死亡而停止了一项卡介苗疗法的临床试验。

然而，伦理学中最有争议的问题是人类胚胎的基因编辑。目前，科学界已逐渐达成共识，认为应允许相关的基础研究，但不能扩展到生殖领域的临床应用。将来，早期胚胎的基因编辑临床试验可以在严格监督下获得批准，但它们也仅限于严重疾病的预防和治疗。

基因编辑研究和临床试验是新事物，所有国家都没有现成的监管经验。英国杂志《自然》最近发表了一篇社论，呼吁批准基因疗法等新疗法，让具有专业知识的科学家参与进来。美国食品和药物管理局发布了一项法规草案，该草案旨在将基因编辑分为三类法规，即基于体细胞编辑的人类医疗产品、基因编辑植物源性食品和动物源性食品，其中动物基因组的修饰部分将被视为新药并受到严格监管。

中国在这一新兴领域创造了许多第一，包括第一次人类胚胎基因编辑研究、第一次治疗癌症的人类临床试验、世界上第一只基因编辑克隆狗和世界上第一对基因编辑猴子。相关论文和专利的数量是世界上最高的。然而，一些业内人士认为，中国应该进一步加强核心技术的创新和相关道德和法律法规的监督。