美药管局批准“史上最贵”疗法

新华社华盛顿5月24日电(记者周舟)美国食品和药物管理局24日批准了儿童脊髓性肌营养不良症的首个基因疗法。瑞士诺华公司开发了这种疗法，定价为212.5万美元，许多媒体称之为历史上“最昂贵”的疗法。

这种新疗法，佐根斯马，用于治疗2岁以下的脊髓性肌营养不良患者。这种疾病是由基因突变引起的。患者通常在一岁内就出现肌肉无力和萎缩。他们大多数在婴儿期死于呼吸衰竭。

据美国食品和药物管理局称，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法。一次性静脉给药可修复相关基因缺陷，从而提高患者的肌肉功能和存活率。临床试验表明，用药后儿童的运动能力明显提高，可以控制头部运动，无需支撑即可坐着。

诺华公司在一份声明中称，佐根斯马疗法是一次性疗法，不同于一些需要长期治疗的疗法。如果病人的存活期达到5年，这相当于平均每年花费425，000美元，这并不比一些现有疗法更昂贵。

目前，另一种治疗儿童和成人脊髓性肌营养不良的方法是美国健康公司的斯平拉扎，第一年花费75万美元，此后每年花费37.5万美元。